任武贤代表：

　　您提出的关于制定临床研究实施细则的建议收悉。现答复如下：

　　一、关于修订完善药物临床试验相关规范及指南问题

　　为指导和规范药物临床试验开展，我局会同相关部门组织技术专家，配套制定了对临床试验各方以及关键环节的指导原则或规定。目前，已经发布了《国际多中心药物临床试验指南（试行）》《药物临床试验伦理审查工作指导原则》、《药物I期临床试验管理指导原则（试行）》《普通口服固体制剂溶出度试验技术指导原则》《药物临床试验的生物统计学指导原则》等技术指导原则或指南。同时，正在对《药物临床试验机构资格认定检查细则（试行）》《临床试验用药物生产质量管理规范》《临床试验数据管理工作技术指南》《药物临床试验数据管理与统计分析的计划和报告指导原则》等规范或技术指南进行制定和修订，以更好的指导临床试验工作。

　　二、关于进一步强化临床研究各方责任问题

　　我局启动《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》以及《药物临床试验质量管理规范》（以下简称GCP）修订工作。在GCP修订中，拟在参考ICH-GCP以及美欧等制药发达国家经验的基础上，针对我国临床试验管理中存在的问题，进一步细化和明确申办者、伦理委员会、药物临床试验机构与研究者等在临床试验质量管理中的职责要求，特别是强调申办者的主体责任，强调伦理委员会保护受试者的职责以及工作的独立性、透明化，避免潜在的利益冲突。为确保各项管理要求落实到位，我局在《药品管理法》《药品注册管理办法》修订中，对药物临床试验中各有关的法律责任进行了明确，并加大对相关违法违规行为的惩处力度。

　　三、关于有针对性的开展临床试验相关人员培训问题

　　针对临床试验过程中存在的问题，总局食品药品审核查验中心等相关部门将进一步加大对申办者、机构办公室、主要研究者、合同研究组织等关于GCP相关专业知识的培训力度，切实提高人员专业技术水平、规范化试验和记录的意识，并支持和鼓励行业联盟、学会等在培训中发挥作用。同时，总局已会同有关部门协商，推进职业化的检查员队伍建设，严格检查员资格准入，统一组织培训、考核，提高注册现场核查和日常监管的能力。

　　四、关于明确临床研究审评通过标准的问题

　　新药上市的标准为安全、有效和质量可控。针对不同的适应症领域有不同的标准，例如，针对已有数十种治疗药物的糖尿病新药研究，评价中不仅要求研究数据能充分确证其有效性，还需全面展现其安全性特征，因此，样本量需上千例；而针对目前无有效治疗的、以驱动基因为分型的一些肿瘤，例如ROSI阳性的非小细胞肺癌治疗药克唑替尼，在不足300例的研究数据也可能获得批准。另外，即使是同一疾病，作为一线用药和二线用药的有效性评价指标也不同，有的可以用替代指标，例如，无病生存时间（PFS），有的必须用生存时间（OS）。总的来看，针对每个疾病的不同患者人群，评价的基本原则均为安全、有效，但体现安全有效的标准却各有不同，因此，我们将根据不同的疾病特征和产品特点，讨论确定并不断完善评价标准。

　　感谢您对药品安全监管工作的关心和支持！

食品药品监管总局
2016年8月1日