你们提出的关于支持和鼓励我国孤儿药发展的建议交由食品药品监督管理总局、卫生计生委、人力资源和社会保障部和财政部分别办理。现结合我局职责答复如下：

　　一、关于研究制订《孤儿药法案》

　　我国尚未出台专门针对罕见病及孤儿药的政策法规，但现行药品管理相关法规和制度一贯强调鼓励和支持孤儿药研发和生产。
　　（一）现行《药品注册管理办法》（原国家食品药品监督管理局令第28号）第三十二条规定，“罕见病、特殊病等情况，要求减少临床试验病例数或者免做临床试验的，应当在申请临床试验时提出，并经国家食品药品监督管理局审查批准”；第四十五条第三款中明确，“治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药”实行特殊审批。2009年1月7日原国家食品药品监督管理局印发《新药注册特殊审批管理规定》，对特殊审评作出规定，适用情形包括“治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药”。
　　（二）2015年8月国务院出台的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号）中明确指出，对防治罕见病的创新药可以加快审评审批。为落实国务院改革举措，食品药品监管总局研究制定优先审评审批实施细则，于2016年2月发布了《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》，规定了优先审评审批的范围、程序及工作要求，将防治罕见病且具有明显临床优势的药品列入优先审评审批的范围。符合优先审评审批范围要求的药品，可以按规定向药品审评中心提交优先审评审批申请。

　　二、关于出台加快孤儿药研发和上市的相关措施

　　我局高度关注孤儿药研发工作，通过推进药品审评审批制度改革，努力解决孤儿药研发上市遇到的困难。
　　（一）2016年6月2日食品药品监管总局发布《药物研发与技术审评沟通交流管理办法（试行）》（2016年第94号公告），符合条件的申请人经申请可以由药审中心项目管理人员与申请人指定的药品注册专员就现行药物研发与评价指南不能涵盖的关键技术等问题所进行的沟通交流，包括孤儿药在内的临床急需药物研发注册情形，均适用该办法。沟通交流为包括孤儿药在内的申请人提供了一个平台，可以让申请人与审评人员进行有效沟通，这有利于缩短研发审评时限，加快新药审批上市。
　　（二）国发〔2015〕44号文件发布后，为解决药品注册审评积压问题，食品药品监管总局成立药品医疗器械审评审批制度改革领导小组及办公室，陆续出台《关于药品注册审评审批若干政策的公告》《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》等改革配套文件近30项，不断优化审评审批流程，调整药品审评审批策略，加强审评员队伍建设，努力提高药品审评审批效率，力争2016年底前消化完积压存量，2018年按规定时限审批。相信随着注册审评积压问题的解决，包括孤儿药在内的一批具有临床价值药物的注册工作将进入“快车道”。
　　下一步，我局将会同药品医疗器械审评审批制度改革部际联席会相关部委研究对孤儿药研发生产企业的鼓励措施。

　　感谢你们对药品监管工作的关心和支持！

食品药品监管总局
2016年8月3日