朱文臣等7位代表：

　　你们提出的关于加快血友病患者预防性治疗的建议收悉。现就关于加快重组凝血因子产品审评审批等涉及我局职责的内容答复如下：

　　我局一直高度重视罕见病用药的审评审批工作，先后出台多项政策措施对治疗罕见病的药物予以优先审评审批。公布《药品注册管理办法》，对于治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药可以实行特殊审批；申报治疗罕见病及特殊病种的，申请人可以提出减少临床试验病例数或者免做临床试验的申请。发布《新药注册特殊审批管理规定》，对创新药品种、治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等新药品种设置了不同的审批通道，不仅从时间上予以加快，更重要的是通过改变审评方式，包括建立专用通道、允许递交补充资料、优先审评等措施给予鼓励与支持。

　　2015年8月，国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），提出提高审评审批质量、解决注册申请积压、提高仿制药质量、鼓励研究和创制新药、增加审评审批透明度的要求。根据该文件精神，我局于2015年11月发布《关于药品注册审评审批若干政策的公告》（国家食品药品监督管理总局公告2015年第230号），对防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病和罕见病等疾病的创新药、儿童用药、老年人特有和多发疾病用药等的注册申请，加快审评审批。为进一步解决积压，鼓励创新，我局于2016年2月印发《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2016〕19号），将包括罕见病防治药物在内的3大类、17种情形的药品注册申请纳入优先审评范畴，并明确优先审评审批的工作程序和工作要求。截至2017年6月30日，我局已将20批、共303个品种纳入优先审评；待审的注册申请已由2015年积压最高峰时的22000件减少到6000余件，药品注册申请积压问题已基本消除。

　　为促进药品医疗器械产业结构调整和技术创新，提高产业竞争力，满足公众临床需要，2017年5月，我局商国务院有关部门起草并发布《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》等4个征求意见公告。在这些政策中，我局明确提出，支持罕见病治疗药物研发，由卫生计生部门公布罕见病目录，建立罕见病患者注册登记制度。罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药审评审批。对于国外已批准上市的罕见病治疗药物，可有条件批准上市，上市后在规定时间内补做相关研究。这些政策的实施将对解决罕见病患者临床用药起到积极作用。

　　对于你们提出的在新药临床试验阶段，对凝血因子产品实行优先审评审批，加快国产重组凝血因子产品的上市进程的建议，长期以来，我局在实际工作中一直按此原则处理。今后，我局还将进一步完善相关政策、程序和技术要求，在法规制度层面为加快罕见病药品注册提供支持，以保障罕见病患者得到及时、有效的药物治疗，更好地满足包括血友病在内的罕见病患者临床用药需求。

　　感谢你们对药品监管工作的关心和支持。

食品药品监管总局
2017年7月17日