雷冬竹代表：

　　您提出的关于强化儿童用药研发与监管的建议收悉，现会同国家卫生计生委、国家知识产权局答复如下：

　　一、完善鼓励儿童用药研发的政策措施

　　（一）加快儿童用药的审评审批
　　一是建立科学的审评审批体系。针对儿童用药的现状，自2013年起相继出台《儿科人群药代动力学研究技术指导原则》《儿科人群药物临床试验技术指导原则》《成人用药数据外推在儿科人群药物临床试验及相关信息使用的技术指导原则》《儿科用药非临床安全性研究技术指导原则》等4个技术指南，基本形成了科学的审评审批体系，逐渐摸索出一条加快儿童用药研发创新和审评改革的发展之路。二是建立优先审评程序。截至目前，已有24个儿童用药纳入优先审评目录，12个具有临床价值、患者急需的儿童用药品种完成了技术审评。全球唯一用于治疗罕见病——C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊、全球首个用于治疗全身型幼年特发性关节炎（sJIA）的托珠单抗注射液等一批中国患儿急需的药品获准上市。三是建立沟通交流机制。搭建了儿童用药审评技术平台，实施“提前介入，服务创新”的模式，与申报药企召开交流会，共同探讨申报品种的安全性指标和方案。截至目前，已经召开关于儿童用药的沟通交流会议11次，不仅为企业节约了大量的时间和投入，而且大幅提高了企业的临床研究水平，带动了儿童用药研发良性发展。

　　（二）完善鼓励研发申报儿童药品清单
　　2016年，国家卫生计生委会同工业和信息化部、食品药品监管总局等部门制定发布《首批鼓励研发申报儿童药品清单》。国家重大新药专项2017年申报指南已明确将清单所列品种列为优先支持对象。2017年将继续会同相关部门及专家发布《第二批鼓励研发申报儿童药品清单》。
　　2016年，国家卫生计生委委托儿童用药专家委员会开展儿童基本药物清单研究。同时，通过与世界卫生组织（WHO）开展双年度合作项目，邀请专家交流讲解WHO儿童基本药物清单遴选原则、过程和方法。下一步，在借鉴WHO遴选原则方法基础上，完善相关研究。同时，及时总结临床用药经验及安全用药数据，研究整理形成儿童用药指南，指导临床合理用药。

　　（三）加大研发支持力度，提升儿童用药创新能力
　　科技部新药专项2017年度课题申报指南中专门设置儿童用药品种及关键技术研发课题，其研究内容涉及儿童给药技术、口感评价体系、临床亟需儿童用药系列品种制备及产业化、儿童适宜剂型等诸多方面的研究，引导提升我国儿童药品研发综合水平。下一步，国家卫生计生委将会同有关部门进一步加大支持研发力度，遴选优势单位牵头，组织相关儿童药物研发单位联合实施，鼓励医产学研协同创新，提升儿童药品研发综合水平。

　　二、推进临床合理用药

　　目前已有北京、重庆、天津、贵州等省份公立医院分别设置门急诊和住院药事服务费、医事服务费（含药事）和药物静脉输液配置费等3个层次药事服务收费项目。下一步，国家卫生计生委将积极配合价格管理部门细化研究药品分装药事服务收费标准，提升药学服务促进合理用药，进一步满足儿童用药适宜规格临床需求。

　　三、加强儿童用药管理

　　健全儿童用药管理的相关制度，完善儿童临床用药规范，鼓励企业积极完善说明书中儿童用药信息。加强儿童用药不良反应监测和再评价。加大对儿童用药安全宣传，积极向医师和患儿家长普及儿童用药知识。
　　此外，国家知识产权局对儿童药品专利保护期延长问题将会同相关部门对该制度可能对我国制药企业、公众健康以及专利权人的影响进行深入调研论证。

　　感谢您对药品安全监管工作的关心和支持。

食品药品监管总局
2017年8月3日