陈玮、罗卫红代表：
　　你们提出的关于提高罕见病用药可及性的建议收悉，现结合我局职能答复如下：
　　一、关于罕见病药品范围
　　为加强罕见病管理，保障罕见病治疗用药，国家卫生健康委员会会同我局等5部门联合制定并于2018年5月11日公开发布《第一批罕见病目录》，共计121种疾病。
　　二、关于加快罕见病药品审评审批
　　2015年8月，国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），2017年10月中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号），对鼓励罕见病用药研发、加快罕见病药品注册审批提出明确意见。我局认真贯彻落实审评审批制度改革要求，先后出台多项政策措施对治疗罕见病的药品予以优先审评审批。2016年2月，原食品药品监管总局发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2016〕19号）并于2017年12月重新进行了修订，明确对于治疗罕见病的药品注册申请予以优先审评审批，并允许在申报临床试验时即可提出减少临床试验病例数或免做临床试验的申请。2018年5月，我局与国家卫生健康委员会联合发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》（2018年第23号），进一步明确对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段以及罕见病药品，我局药品审评中心加强对药品研发的指导；对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外临床试验数据直接申报药品上市注册申请。这些政策的实施有助于进一步加快罕见病用药的上市。两年来，一些治疗罕见病的药品如治疗戈谢病的伊米苷酶、用于术后出血控制的依达赛珠单抗注射液等通过优先审评审批方式获准注册上市。
　　三、关于罕见病药品的数据保护和市场独占期
　　我局组织起草了《药品试验数据保护实施办法（暂行）（征求意见稿）》，并于2018年4月25日向社会公开征求意见。在征求意见稿中，将罕见病治疗药品列为数据保护对象，自该适应症首次在中国获批之日起给予6年数据保护期。该办法将根据征求意见情况进一步修改完善后发布。

国家药品监督管理局
2018年7月16日