王威东代表：
您提出的关于落实42号文件加快药品审评审批改革的建议收悉，现答复如下：
2015年国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），开启药品审评审批制度改革大幕；2017年中共中央办公厅、国务院办公厅发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，推动药品审评审批制度改革进入新时期。
一、药品审评审批制度改革进展
四年来，我局会同相关部门，坚决按照党中央、国务院决策部署，充分认识深化改革鼓励创新的重要意义，加强组织领导，狠抓工作落实，先后采取了一系列改革措施，建立和完善了优先审评审批制度，实施化学药品注册分类改革，大力推进仿制药质量和疗效一致性评价，开展药品上市许可持有人制度试点，实施药物临床试验申请到期默认制，实施和完善药用原辅料、包装材料与药品制剂关联审评审批等，推进药品审评审批制度改革取得突出成效。
（一）用药可及更有保障。一批临床急需新药、我国自主创新药物通过优先审评审批，加快获准上市，2018年批准48个新药，包括10个我国自主创新化学药品、生物制品，以及临床急需境外新药；平均审评时限缩短为12个月，与发达国家和地区日趋一致，进一步提升了公众获得感。
（二）药品质量稳步提升。《中国上市药品目录集》已收录800余个药品及其规格，已有220多个药品及其规格通过仿制药质量和疗效一致性评价，在更加有效指导医生、患者合理用药，推动国产药品对进口药品临床替代使用同时，也为我国药品创新及仿制研发树立标杆和典范。坚持对弄虚作假行为“零容忍”，净化药物研发生态环境，保障和提高药品研究质量。
（三）研发创新更具活力。以持有人制度试点为代表的鼓励创新政策，极大调动科研单位和科研人员的积极性，引导企业提升科研投入，增加科研成果转化收益，增强新药创制的内生动力，推动我国医药产业供给侧结构性改革，逐步落实持有人主体责任，进一步激发了研发创新活力。
（四）标准规则接轨国际。通过国际人用药品注册技术协调会（ICH）积极参与国际规则和标准的制修订，推动ICH指导原则转化实施，同步推进审评、检查、检验标准和国际接轨。借鉴国际经验，结合我国国情，实施药品与药用原辅料和包装材料关联审批。
（五）技术支撑能力不断提升。药品审评队伍由不足200人增加到800余人，初步形成以适应症团队建设及项目管理为中心，优先审评、沟通交流、专家咨询委员会及信息公开相互衔接的审评机制。报请国务院办公厅发布《关于建立职业化专业化药品检查员队伍的意见》（国办发〔2019〕36号），推进职业化专业化药品检查员队伍建设，提升药品检查能力。
（六）基本解决审评积压。截至目前，待审评的药品注册申请数量已由2015年积压最高峰时的22000件减少到3000件以内，实现了注册申请和审评数量年度进出平衡，各类药品注册申请基本实现按法定时限审评。
二、加快药品审评审批制度改革
下一步，我局将以习近平新时代中国特色社会主义思想为指导，不忘初心、牢记使命，树牢“四个意识”、坚定“四个自信”，坚决做到“两个维护”。坚持以人民为中心，贯彻落实“四个最严”要求，深化“放管服”改革，提高质量、鼓励创新，坚守药品安全底线，推进药品高质量发展。进一步深化改革工作，结合您的意见建议，将重点开展以下工作。
（一）完善法律法规体系建设。加快推进《药品管理法》《药品注册管理办法》等法律、规章修订工作，巩固改革成效，根据我国国情，借鉴国际经验，为进一步深化药品审评审批制度改革提供法律和制度保障。结合《药品管理法》《药品注册管理办法》修订，进一步加强技术指导原则体系建设，对包括生物制品在内的药品审评审批进行总体制度优化，研究明确研制现场检查产品监管等要求。
（二）持续加快临床急需药品审评审批。结合《药品管理法》的修订实施，推进药物临床试验机构备案管理，完善优先审评审批制度，优化临床试验申请到期默认制，研究制定附带条件批准上市的指导原则，明确拓展性临床试验的程序和条件，进一步加快治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病等临床急需药品的审评审批。
（三）提升技术支撑能力。继续推进技术审评能力建设，加快推进药品职业化专业化检查员队伍建设。优化药品注册现场核查管理要求，加强药品注册审评、检查、检验的有机衔接，完善审评为主导、检查检验为支撑的技术审评体系建设，协调审评、检查、检验有序开展；推进监管科学发展，充分发挥智慧监管作用，加强信息化建设，提高审评审批科学性和效率。
（四）强化部际间协作配合。加强与国家卫生健康委、国家医保局、国家中医药局等部门的沟通交流、协作配合，强化药物临床试验管理。协助国家卫生健康委等部门以《罕见病目录制订工作程序》为基础，适时研究更新罕见病目录，完善罕见病患者登记制度；研究修订《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》，补充区域伦理委员会有关内容，调整多中心临床试验方案伦理审查程序，进一步完善伦理委员会机制，提高伦理审查效率；发挥企业创新主体作用，支持新药和通过一致性评价的仿制药临床应用，等等。形成改革合力，更好地推进改革各项工作落到实处。
加快药品审评审批制度改革工作中，我们将认真研究和参考您的具体建议。
感谢您对药品监管工作的关心和支持。
联系单位及电话：国家药品监督管理局药品注册管理司，（010）88331128。
国家药监局
2019年8月30日
