方祝元代表：
您提出的关于加强“中国药”研发工作的建议已收悉，现会同国家中医药局答复如下：
一、关于临床疗效评价
以临床价值为导向，建立与中药临床定位相适应，体现其作用特点和优势的疗效评价标准对“中国药”研发具有重要意义。近年来，国家药监局全面贯彻落实党中央、国务院《关于促进中医药传承创新发展的意见》的要求，遵循中医药发展规律，充分考虑中药研发特点，持续推进中药审评审批机制改革。2023年《中药注册管理专门规定》的发布实施进一步加快推进完善中医药理论、人用经验和临床试验相结合（以下简称“三结合”）的审评证据体系。先后发布了包括《基于人用经验的中药复方制剂新药临床研发指导原则（试行）》《基于“三结合”注册审评证据体系下的沟通交流指导原则（试行）》《同名同方药研究技术指导原则（试行）》《中药改良型新药研究技术指导原则（试行）》以及在“三结合”审评证据体系下慢性胃炎、胃食管反流病、恶性肿瘤等相关适应症临床疗效评价技术指导原则等，加速构建符合中医药特点的技术审评体系，加强对中药研制的指导。
另一方面，推动建立完善以临床价值为导向的多元化中药评价技术标准和临床疗效评价方法。对疾病痊愈或者延缓发展、病情或者症状改善、患者与疾病相关的机体功能或者生存质量改善、与化学药品等合用增效减毒或者减少毒副作用明显的化学药品使用剂量等情形的评价，均可用于中药的疗效评价。鼓励将真实世界研究、新型生物标志物、替代终点决策、以患者为中心的药物研发、适应性设计、富集设计等用于中药疗效评价。
与此同时，国家中医药局在构建中药临床评价体系、推进中医药循证能力建设方面开展了系列工作。2019年，开展中医药循证能力建设项目，包括基本循证能力建设和专科专病循证能力建设两部分，覆盖全国31个省份，94家单位。经过3年建设，在全国范围内搭建了循证医学研究平台，产出一批高质量循证医学证据，构建了一批专科专病数据库，切实提升临床研究相关循证能力建设水平。2023年，国家中医药局依托中央财政转移地方资金开展中医药循证能力提升项目，在已建设平台的基础上，基于证据库构建、循证临床研究方案顶层设计、循证专家库组建和人才培养，加强优势病种循证能力提升和平台建设，继续推动现有平台开展循证实践，完善中医药循证医学研究协作网络。重点开展15类疾病循证研究，评价筛选一批中医优势病种。同时，推动中国中医药循证医学中心搭建“国际传统医学临床试验注册平台”，该平台为全球首个以传统医学为主题的临床试验注册平台，为提升全球传统医学临床证据质量、引领全球传统医学临床研究规范性发展作出了贡献。
二、关于推进医疗机构中药制剂向新药转化
我局非常赞同您关于充分发挥医疗机构中药制剂传承创新发展“孵化器作用”的建议。国家药监局一直重视医疗机构中药制剂的发展，先后发布了《医疗机构制剂注册管理办法（试行）》《医疗机构制剂配制质量管理规范（试行）》《医疗机构制剂配制监督管理办法（试行）》等，对医疗机构中药制剂的申报、审批、检验、监督管理以及配制、调剂使用作出明确规定，并针对性简化相关技术要求，支持医疗机构中药制剂发展。其中《医疗机构制剂注册管理办法（试行）》规定，申请医疗机构制剂，应当进行相应的临床前研究，包括毒理学研究等，并在附件《医疗机构制剂注册申报资料要求》中明确了简化申报条件，即利用传统工艺配制，且在本医疗机构具有5年以上（含5年）使用历史的中药制剂，可免报药效学、急性毒性、长期毒性及临床研究相关资料。为进一步优化医疗机构中药制剂的管理，2018年2月，原食品药品监管总局发布了《关于对医疗机构应用传统工艺配制中药制剂实施备案管理的公告》（2018年第19号，以下简称《公告》），将医疗机构用传统工艺配制的中药制剂注册管理由审批改为备案，并在《公告》中明确处方在本医疗机构具有5年以上（含5年）使用历史的，其制剂可免报药效学、单次给药和重复给药毒性试验。通过简化流程，进一步优化了医疗机构中药制剂的管理，有力促进了名医经验传承和医疗机构中药制剂应用。
《公告》将医疗机构应用传统工艺配制的中药制剂注册管理由审批改为备案，增强了医疗机构配制中药制剂的积极性。各地药品监管部门均结合本地实际，制订了实施细则。截至2023年底，全国31个省、自治区、直辖市约有1.5万个医疗机构中药制剂批准文号，2万个按传统工艺备案的医疗机构中药制剂。
医疗机构制剂是中医药特色的体现，是临床用药的补充，也是中药创新药的重要源泉。2023年，国家药监局印发《关于进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展的若干措施》，优化医疗机构中药制剂管理，发挥人用经验对医疗机构中药制剂的安全性、有效性的支持作用，支持将疗效确切、特色优势明显，不良反应少的医疗机构中药制剂向新药转化。《中药注册管理专门规定》明确规定，支持研制基于古代经典名方、名老中医经验方、医疗机构中药制剂等具有丰富中医临床实践经验的中药新药。在“三结合”审评证据体系下，医疗机构制剂向新药转化，根据人用经验对有效性、安全性的支撑程度和处方工艺等，可豁免I期，甚至II期临床试验。
同时，国家中医药局一直重视并支持医疗机构中药制剂研发与新药转化，在重点研发计划、科研专项等多个项目中给予支持。2022年，在重点研发计划中针对医疗机构中药制剂的研究部署了“中医医院制剂新药开发”研究方向，围绕医院优势病种选择临床疗效确切、前期研究工作基础扎实、市场需求大、具有开发前景的医疗机构中药制剂，重点开展制备工艺、质量标准、制剂稳定性、药效学和毒理学等临床前和临床研究，对医疗机构中药制剂的研究起到了很好的推动作用。2023年，实施“中药创新能力提升项目”，依托国家中医临床研究基地、传承创新中心等医疗机构，推进临床数据规范收集，提升精准用药水平，加快新药转化，提升中药创新能力。支持全国31个省、自治区、直辖市共72家单位充分运用信息化建设成果，开展医疗机构制剂、名老中医经验方、医院协定方人用经验收集。同时，根据项目实施情况，探索建立本单位医疗机构制剂、名老中医经验方、医院协定方人用经验收集管理机制。
三、关于搭建平台，加快推动从“方”到“药”的成果转化
国家中医药局会同有关部门，布局了多个中医药科研平台。目前，有经方与现代中药融合创新、经典名方现代中药创制等7家全国重点实验室、2家国家临床医学研究中心、5家国家工程研究中心、30家国家中医药传承创新中心，依托中医药科技创新平台，开展成果转化，加快推动古代经典名方、名老中医经验方等从“方”到“药”转化。同时，不断强化中医药科技成果转化体系建设，2024年5月发布《中医药科技成果登记管理办法（修订）》。多次会同中国中医药科技发展中心，组织召开全国中医药科技成果转化体系建设推进会，为拓宽优质中医药科技成果转移转化对接通道，促进中医药科技成果与产业、金融资本精准对接，加速创新成果向现实生产力转化，在江苏、宁夏、广东、四川等地开展了6站全国中医药科技成果直通车活动。
四、关于多部门联动加快推动“中国药”研发计划
国家中医药局会同多部门加快推动中药创新研发。2022年8月，会同科技部联合印发《“十四五”中医药科技创新专项规划》，将“中药新药创制与产品研发”作为重点任务之一。此外，会同我局推进经典名方目录制定和关键信息考证发布工作，促进经典名方新药转化。
您提到的“要鼓励药材基地建设，加强中药材质量源头管理、生产全过程质量控制”建议，与我局监管理念十分契合。中药材质量是保证中药安全有效和质量稳定可控的基础。为加强中药材源头质量控制，国家药监局发布《中药新药用药材质量控制研究技术指导原则（试行）》，强调要加强药材的基原、产地、种植养殖、采 收加工、包装贮藏等生产全过程的质量控制研究。鼓励运用现代信息技术建立药材追溯体系。同时在古代经典名方中药复方制剂的研发过程中强调要重视药材源头质量控制，鼓励使用优质药材为原料进行中药3.1类的研究和生产。2023年国家药监局印发《关于进一步加强中药科学监管促进中药传承创新发展的若干措施》，明确推进中药材GAP实施的具体任务，不断推进中药材种养殖规范化、标准化、科学化建设，提升中药材质量，切实保障中药材的安全性、有效性。
下一步，我局将不断完善具有人用经验药物的技术审评要求，同时积极开展 “三结合”示范研究，结合案例实践，细化人用经验收集整理技术要求，进一步完善中药“三结合”审评证据体系，以加快医疗机构制剂等向中药新药研究转化。国家中医药局将继续支持中药新药研发，并将其作为“十五五”规划重要内容，重点围绕“癌症、心脑血管、呼吸和代谢性疾病”四大慢性疾病新药研发进行布局；同时，会同其他部门出台相关政策，进一步激活中药创新研发活力，推动“中国药”研发，提升中药服务能力。
感谢您对药品监督管理工作的关心和支持。
联系单位及电话：国家药监局药品注册管理司 010-88331055。
国家药监局
2024年7月22日
