于清明代表：
　　您提出的关于扩大罕见病药品保障先行先试范围的建议收悉，现会同国家卫生健康委答复如下：
　　2015年以来，按照国务院部署，国家药监局对药品审评审批制度进行了全面深化改革，采取了建立临床试验默示许可制度、认可境外临床试验数据、优先审评审批程序、附条件批准等新举措，吸引和鼓励国外创新药在中国同步研发、同步开展临床、同步申报、同步上市，这些举措彻底扫清了过去进口药准入制度障碍。同时，为鼓励创新，国家药监局发布了《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》，建立了多渠道、多层次的沟通交流机制，有效加快了罕见病用药研发上市速度。
　　2020年，新修订的《药品注册管理办法》明确了将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入优先审评审批程序，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。在所有药品上市申请中，罕见病药物审评审批时限最短，体现了国家药监局对罕见病患者需求的高度关注和相关企业的大力支持。
　　同时，根据《中华人民共和国药品管理法》第六十五条规定，医疗机构因临床急需进口少量药品的，经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准，可以进口。进口的药品应当在指定医疗机构内用于特定医疗目的。为满足公众临床用药急需，2022年6月23日，国家卫生健康委会同我局制定并发布了《临床急需药品临时进口工作方案》，对于国内无注册上市、无企业生产或短时间无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品，可考虑由医疗机构按照工作方案要求提出相应申请。对此类申请，我局均按照方案规定予以加快办理。后续，我局将持续加强与有关部门的协同配合，积极优化完善政策体系，扎实推进临床急需药品在医疗机构的配备使用，按照方案规定的程序和要求，借助专业组织的力量，组织做好临时进口工作，适应特殊患者少量特定用药需求。
　　下一步，我局将继续坚持以人民为中心的发展思想，高度关切罕见病患者的需求，在保障获批药品安全、有效、质量可控基础上，加快罕见病药品审评审批，使罕见病患者及早获得可靠的治疗和预防药物。
　　联系单位及电话：国家药监局药品注册管理司，010-88331115

　　国家药监局

　　2024年6月24日