你们提出的关于创新药审评改革的提案收悉。现答复如下：

　　一、关于对0期和I期临床试验由审批制改为备案制

　　完善临床试验管理，促进创新药物研究，健全优先审评审批制度等问题，是修订《中华人民共和国药品管理法》过程中重点研究内容之一。审评审批是国家对于药物临床试验的制度设计，目前全球监管能力很强的国家和地区也没有采用药物临床试验备案制管理的模式。随着药物创新研发不断深入，更多全新机制、全新靶点、全新结构的新药陆续从实验室进入临床试验，安全性评价十分重要。很多在人体出现的严重安全性问题，需要通过研究者和审评者对临床前数据进行讨论，选择人体起始剂量、剂量爬坡的坡度和观察时间等，尽可能规避安全性风险。10年前在英国发生的单抗人体试验中出现严重安全性问题（“橡皮人”）以及近期法国发生的临床试验灾难性事件都说明，早期临床试验是整个创新药研发过程中安全性风险最高的阶段。在我国现有研究水平、管理能力、伦理保护、舆论环境下，推进创新药临床试验备案制，条件还不够成熟，还有大量的工作要做。下一步，我局将结合我国临床试验实际情况，积极探索创新，采取有关举措，切实提高审评效率，加快新药临床试验审评进度。

　　二、关于新增适应症备案

　　针对已上市产品，我局鼓励根据临床实践的情况不断拓展新的治疗领域。研究者可以在不增加安全性风险的情况下，开展研究者发起的研究去探索新适应症，如获得很好的研究数据，再按照注册途径进行申报增加适应症的临床试验申请，并在严格规范的《药物临床试验质量管理规范》（简称GCP）要求下开展确证性注册临床试验支持新增适应症的批准，这是国际惯例。此类探索性研究本身并不需要按照新药注册的途径进行申报，但需通过伦理委员会的批准方可开展。

　　三、关于与国际同步开展创新药临床研究

　　为加快创新药进入我国临床使用的速度，较好地满足公众用药需要，国务院制定出台了《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，允许境外未上市新药经批准后在我国境内同步开展临床试验。同时，也鼓励国内临床试验机构积极参与国际多中心试验，与国际同步开展创新药临床研究。

　　四、关于准许以临床应用为目的的特殊药物的一次性审批及使用

　　我局鼓励市场短缺和创新药品的研发和生产，会同有关部门制定和发布药品注册申请优先审评审批的有关政策，切实加快临床急需等药品的审批。对于进口临床急需药品、捐赠药品、新药研究和药品注册所需样品或者对照药品等，我局将按照《药品进口管理办法》办理进口备案手续。对于应急、临床急需，以药品注册和急需为目的的药品，将根据有关部门提出的短缺药品目录，提出的加快审批的建议，纳入加快审评范围，加快审批。针对未获准在我国上市的产品，由于尚无数据支持其推荐用法用量在我国的目标患者人群的安全性和有效性，我们将会同有关部门慎重审批。
　　感谢你们对药品安全监管工作的关心和支持。你们提出的新药研发临床研究由审评制改为备案制、与国际同步开展创新药物研究、准许以临床应用为目的特殊药物的一次性审批及使用等意见建议，对我们的《中华人民共和国药品管理法》修订工作具有重要参考借鉴意义。我们会考虑研究论证后科学吸收，及时体现在《中华人民共和国药品管理法》《药品注册管理办法》修订，药物研发与技术审评沟通交流管理、仿制药质量和疗效一致性评价等工作中。我局也将继续关注和推动上海转化医学研究中心的建设工作。

食品药品监管总局
2016年8月15日