胡定旭委员：
您提出的关于深化监管改革，驱动我国医药产业科技创新的提案收悉。现答复如下：
一、关于关注世界前沿科技创新，继续推动新药和创新医疗器械审评审批
（一）关于全面推广药品上市许可人（MAH）制度。2015年11月，第十二届全国人民代表大会常务委员会第十七次会议审议通过《关于授权国务院在部分地方开展药品上市许可持有人制度试点和有关问题的决定》。2016年5月，国务院办公厅印发《关于印发药品上市许可持有人制度试点方案的通知》（国办发〔2016〕41号），确定自试点方案印发之日起至2018年11月4日在北京、天津、河北、上海、江苏、浙江、福建、山东、广东、四川等10个省（市）开展药品上市许可持有人制度试点。目前，试点工作正在进行中。我局将及时总结试点经验，推动修订药品管理法等相关法律法规，力争早日在全国范围内推行。
（二）关于确定新产品的关注重点。2016年2月，我局印发《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2016〕19号），将具有明显临床价值等17种情形的创新药以及临床急需、市场短缺的药品纳入优先审评审批，制定了遴选的相关工作程序，开通了优先审评申请系统，有效提高了创新药的审评效率。
我局研究进一步优化临床试验审批程序，考虑受理临床试验申请一定期限内未给出否定或质疑意见即视为同意，注册申请人可按照提交的方案开展临床试验。研究加快治疗严重危及生命且无有效治疗手段疾病、以及公共卫生方面等急需的药品医疗器械审评审批，可附带条件批准上市。
在细胞疗法方面，发布《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》，用于指导细胞治疗类产品的研发。2015年7月，我局会同国家卫生计生委组织制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔2015〕48号）和《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》（国卫办科教发〔2015〕46号），研究确定了两委局联合工作机制，成立了国家干细胞临床研究专家委员会。为加强对干细胞临床研究和应用的专项检查，2017年4月，两委局联合印发《关于加强干细胞临床研究备案与监管工作的通知》（国卫办科教函〔2017〕313号）。目前，我局正研究制定细胞产品的临床前和临床研究技术、工艺、质量控制等技术规范，逐步完善监管政策和措施。
在创新医疗器械方面，2014年2月，我局印发《创新医疗器械特别审批程序（试行）》（食药监械管〔2014〕13号），针对具有我国发明专利、技术上具有国内首创、国际领先水平，并且具有显著的临床应用价值的医疗器械设置了特别审批通道。目前，我局审查确定了“经皮介入人工心脏瓣膜”等100余项产品按照该通道进行审评审批，其中已批准“骨科手术机器人”等20余项产品上市。2016年10月，我局发布《医疗器械优先审批程序》（2016年第168号公告），对列入国家科技重大专项或者重点研发计划的医疗器械、诊断或者治疗罕见病、恶性肿瘤、老年人特有和多发疾病、专用于儿童的医疗器械，以及临床急需医疗器械予以优先审批，促进此类产品尽快上市。目前已有3个产品进入该通道予以优先审评审批。
（三）关于解决产品积压问题。我局积极贯彻落实《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），改革事业单位用人制度，面向社会招聘技术审评人才，实行合同管理。根据审评需要，外聘相关专家参与有关技术审评，明确其职责和保密责任及利益冲突回避等制度。推进职业化的药品医疗器械检查员队伍建设，健全绩效考核制度，确保技术审评、检查人员引得进、留得住。
为提高创新药审评效率，我局发布《药物研发与技术审评沟通交流管理办法（试行）》（2016年第94号通告），明确在审评过程中加强与申请人的沟通交流，通过召开面对面会议，共同研究解决研发中疑难问题与技术指南未覆盖的问题，为创新药物等的研发与评价提供良好的支持与服务。我局药品审评中心正着手组建专家咨询委员会，为创新药审评过程中新领域、新技术、新发现，新适应症等缺乏审评经验或者存在重大审评争议等情况提供专业技术指导与技术决策建议，切实保障创新药物的审评效率与质量。目前，药品注册申请积压已基本消除，等待审评的药品注册申请已由2015年高峰时的22000件降至6000件，化学药和疫苗临床试验申请、中药各类注册申请已经实现按时限审评。
二、关于保障参比制剂来源，推动仿制药质量和疗效一致性评价
（一）关于参比制剂来源合法性，确保参比制剂供应上的长期稳定性、品质的一致性。为便于企业选择参比制剂，我局将《关于落实〈国务院办公厅关于仿制药质量和疗效一致性评价的意见〉有关事项的公告》（2016年第106号）所附289个品种的原研企业药品列出清单并向社会公布，供企业选择参比制剂时参考。企业报我局备案的参比制剂向社会公开，我局区别情况提出指导性意见。
（二）关于原研企业的产品已经在中国上市的，应该把这些原研药全部列为参比制剂。我局已在网站陆续发布6批参比制剂目录，属于289目录的共有127个品规，其余品规的参比制剂也将由仿制药质量和疗效一致性评价专家委员会审议确定后尽快公布。根据我局2017年6月公开征求意见的《关于仿制药质量和疗效一致性评价工作有关事项的公告（征求意见稿）》，在参比制剂遴选顺序中，中国境内上市的原研药品是首选。
（三）关于企业境外购买参比制剂。《关于仿制药质量和疗效一致性评价工作有关事项的公告（征求意见稿）》明确指出企业自行从境外采购的参比制剂产品，在提交一致性评价资料时需提供购买凭证、产品包装及说明书等材料，或以其他适当方法证明所用参比制剂是标明企业的产品。监管部门发现企业使用的参比制剂产品为假冒产品的，应及时通报相关企业，中止审评审批，已批准上市的要撤销批准文件并向社会公开信息，责成企业作出解释并根据情况立案调查。
三、关于确保临床试验数据真实可靠，积极参与国际医药创新
（一）关于提高药物临床试验质量。一是净化药物研发环境，确保临床试验数据真实可靠。2015年7月，我局发布《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》（2015年第117号），组织对已申报生产或进口的待审药品开展临床试验数据核查工作。2017年3月，我局发布《关于药物临床试验数据核查有关问题处理意见的公告》（2017年第63号），依法依规严惩药物临床试验数据造假，对核查中发现真实性问题的注册申请作出不予批准的决定，对涉嫌数据造假的情况予以立案调查，涉嫌犯罪的移交司法机关处理。通过净化药物研发环境，构建临床试验管理的长效机制。二是加强合同研究组织（CRO）的管理，发挥CRO的作用。CRO受申办者委托，按照药物临床试验的相关法律法规和技术要求开展临床试验等药品研发外包工作，对临床试验数据真实性、完整性、规范性承担法律及合同约定的责任，对其出具的相关报告和数据承担直接法律责任。我局将根据CRO行业发展的现状与潜在问题，研究加强CRO的管理，发挥其在药品研发中积极作用的管理方法。在我局近期组织开展的仿制药质量和疗效一致性评价生物等效性试验相关培训中， 对CRO相关人员就试验数据管理、电子化管理系统的运行、监查和保证试验数据的准确性等进行了详细讲解和经验分享，推动临床试验各方试验质量保证能力的提高。
（二）关于发挥香港优势，扩大深化临床试验认可范围。我局重视与香港在临床试验领域的交流合作，与香港卫生署签署了“关于对香港药物临床试验机构资格认可和承认临床试验数据的工作方案”。目前，经双方共同审查决定，香港威尔斯亲王医院、玛丽医院、香港眼科医院等3家医疗机构35个专业可以接受药品注册申请人的委托，承担我局批准的药物临床试验。2016年7月，我局领导访港期间探讨了进一步提升内地与香港在药品监管领域的合作事宜，其中包括扩大药物临床试验机构合作。下一步，我局将积极跟进，落实香港医疗机构提出的药物临床试验机构检查申请等工作。
感谢您对食品药品监管工作的关心和支持，您提出的建议与我局关于鼓励药品医疗器械创新改革的方向一致，对我们的工作具有重要参考借鉴意义。
食品药品监管总局
2017年7月17日
