张永祥委员：

　　您提出的关于加快推进我国儿童用药研究开发的提案收悉。现会同科技部答复如下：

　　近些年，儿童用药短缺受到社会的普遍关注。为解决儿童用药短缺问题，我局高度重视，采取多项措施鼓励儿童用药研发：

　　一、加快儿童用药的审评审批

　　针对儿童用药的现状，自2013年起相继出台《儿科人群药物临床试验技术指导原则》等4个技术指南，逐渐摸索出一条加快儿童用药研发创新和审评改革的发展之路。二是建立优先审评程序。截至目前，已有24个儿童用药纳入优先审评目录，12个具有临床价值、患者急需的儿童用药品种完成了技术审评。全球唯一用于治疗罕见病——C型尼曼匹克病的麦格司他胶囊、全球首个用于治疗全身型幼年特发性关节炎（sJIA）的托珠单抗注射液等一批中国患儿急需的药品获准上市。三是建立沟通交流机制。搭建了儿童用药审评技术平台，实施“提前介入，服务创新”的模式，与申报药企召开交流会，共同探讨申报品种的安全性指标和方案。截至目前，已经召开关于儿童用药的沟通交流会议11次，不仅为企业节约了大量的时间和投入，而且大幅提高了企业的临床研究水平，带动了儿童用药研发良性发展。

　　二、加大研发科技支持，提升儿童用药创新能力

　　科技部在“十一五”“十二五”期间，先后支持一批涉及儿童用药的课题，在疾病机理研究、儿科新药开发、大品种技术改造，特别是儿童新药临床评价研究技术平台建设等方面进行了重点部署，为我国儿童用药研发及产品质量提升提供了积极的科技支撑。“十三五”期间，将针对儿童用药研发需求，一是鼓励相关科研院所、行业机构和企业协同攻关，形成创新链与研发链紧密结合的儿童用药科技布局。二是积极推进儿童疾病领域国家临床医学研究中心建设，加强临床专业化研究平台建设、临床试验技术人员培训，加强可溯源的电子化数据管理，以国家临床医学中心的建设带动儿童用药临床试验领域的技术水平提升。

　　三、多措并举，完善鼓励研发申报儿童药品清单

　　2017年5月12日，我局会同国家卫生计生委、工业和信息化部联合发布了《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》。此次在首批32个儿童用药的基础上又新增40个品种。儿童用短缺药品实行清单管理，采取动态调整机制，从国家重大专项的科研扶持和优先审评审批等方面不断满足儿童用药临床需求。
　　下一步，我局将积极研究儿童用药临床试验的风险控制措施，并会同有关部门研究在定价、医保等方面鼓励儿童用药研发的综合措施，并认真考虑您所提的建议。

　　感谢您对药品安全监管工作的关心和支持。

食品药品监管总局
2017年7月17日