杨爱明委员：
　　您提出的关于罕见病用药审批流程需要“特事特办”的提案收悉，现会同国家卫生健康委答复如下：
　　一、对罕见病治疗药品实施优先审评审批
　　为鼓励罕见病治疗药品研发，2016年2月，原食品药品监管总局发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2016〕19号）并于2017年12月修订实施，对包括罕见病治疗药品在内的18种情形的药品注册申请实施优先审评审批。截至2019年5月，我局已将69件治疗罕见病的药品注册申请（按受理号计）纳入优先审评程序，大大加快了产品研发和上市进程。
　　二、将临床急需境外上市罕见病治疗新药纳入专门通道审评审批
　　为加快罕见病治疗药品等临床急需境外新药在我国上市，我局会同国家卫生健康委员会联合发布《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》（2018年第79号），对罕见病治疗药品等临床急需境外新药建立专门通道进行审评审批，明确相关工作程序及申报资料要求。我局将加强与申请人沟通交流、加强督导管理、加快审评，对列入专门通道的罕见病治疗药品在3个月内审结。
　　按照《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》相关工作程序，我局会同国家卫生健康委组织专家对临床急需境外新药品种进行遴选，经公示后，已先后发布两批临床急需境外新药品种名单，其中包括37个罕见病治疗药品。对列入专门通道的品种，我局积极与相关企业沟通，鼓励在我国提出申报，加快审评审批。目前，已有治疗特发性肺动脉高压的司来帕格片、治疗黏多糖贮积症的依洛硫酸酯酶α、治疗多发性硬化的盐酸芬戈莫德胶囊、治疗高胆固醇血症的依洛尤单抗、治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的依库珠单抗、治疗多发性硬化症的特立氟胺片、治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗肌萎缩侧索硬化的依达拉奉注射液已经通过该专门通道获批进口。
　　下一步，我局将继续认真贯彻落实国务院常务会议精神，加快罕见病治疗药品的审评审批。国家卫生健康委将配合做好罕见病用药进口或研发审批相关工作，提高罕见病用药的供应保障水平。
感谢您对药品监管工作的关心和支持。

国家药监局
2019年8月30日