赖明委员：
　　您提出的《关于推动我国细胞产业高质量发展的提案》收悉，现答复如下：
　　细胞治疗技术是近年来国际医学前沿重点发展领域，它给一些人类疑难疾病的治疗提供了新的希望。我局一直以来高度重视细胞治疗产品的审评能力建设和技术规范研究，为推动细胞治疗产业的持续健康发展，国家卫生行政部门和国家药品监管部门自2012年初共同组织开展了干细胞临床研究和应用规范整顿工作，停止了未经批准的干细胞临床研究和应用项目；同时，为建立符合我国国情、满足细胞技术发展需要的干细胞临床研究管理制度和技术规范，2015年两部门又共同组织制定了《干细胞临床研究管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》。其中，《干细胞临床研究管理办法（试行）》主要体现了干细胞临床研究必须遵循科学、规范、公开、符合伦理、充分保护受试者权益的基本原则，而《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》则以药品管理法为依据建立了以干细胞临床研究机构为责任主体的备案管理机制，明确伦理原则，规定开展干细胞临床研究的项目不得收费。经过四年来的实施，干细胞临床研究逐渐步入规范发展轨道，有力推动了我国干细胞治疗技术的发展。截至目前，备案的干细胞临床研究机构103家、项目37项。为进一步加强干细胞临床研究监督管理工作，2019年2月，我局与国家卫生健康委联合下发了《关于做好2019年干细胞临床研究监督管理工作的通知》，协同推进干细胞临床研究机构和项目备案工作。
　　为推动细胞治疗产业的持续健康发展，尽快满足人民群众对于质量稳定、安全可控、疗效确切的细胞产品的迫切需求，我局通过多条途径服务申请人，以加快相关产品的研发注册和上市应用。
　　一、落实国务院《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字〔2017〕42号），在注册申报中接受药品境外临床试验数据
　　《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》明确提出，对于满足真实性、完整性、准确性和可溯源性等相关要求的细胞产品，取得的境外临床试验数据可以用于支持需要进行有效性和/或安全性评价的各类注册申请。
　　二、建立多种沟通渠道，提高企业的研发和申报效率
　　我局药品审评中心按照《药物研发与技术审评沟通交流管理办法（试行）》的相关规定，建立了邮件、电话、视频会议、面对面等多样化的沟通渠道。申请人可以在细胞治疗产品研发的不同阶段就研发过程的相关要求与药品审评中心开展沟通交流，以提高细胞治疗产品的研发和申报效率。
　　三、实施临床试验默示许可以及优先审评审批，加快干细胞产品的审评速度
　　目前，我国新药临床试验申请已实施60日默示许可制，已有多个细胞治疗产品取得默示许可并开始临床试验，明显提高了相关产品的研发速度。同时，对于具有明显临床价值或者临床急需的细胞治疗产品，我局按照《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2017〕126号）建立了优先审评制度，申请人可以在申报过程中提出优先审评审批申请。对于符合要求的细胞治疗产品，我局药品审评中心按照早期介入、专人负责、科学审批的原则，在标准不降低、程序不减少的前提下，在技术审评过程中对优先审评项目予以优先办理，以加快细胞治疗产品的上市应用。目前，已有3个干细胞产品获批进入临床。
　　四、制定并发布细胞研究相关技术要求和规范
　　为规范细胞治疗制剂研究与注册工作，国家药品监管部门于1999年发布了《人的体细胞治疗申报临床试验指导原则》，2003年发布了《人体细胞治疗研究和制剂质量控制技术指导原则》。针对近年来细胞相关产品研究迅猛发展的态势，为更好地给相关科研机构和企业创造细胞产品研发环境并提供技术支持，原食品药品监管总局于2017年底制定并发布了涵盖各类细胞及研发全过程的《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》，其内容涉及细胞治疗产品药学、药理毒理、临床研究与评价的一般原则及技术要求。近期，我局药品审评中心正在研究进一步细化不同种类细胞产品的具体技术要求，尽快制定和发布细胞产品研发和注册相关的技术指导性文件，完善相关产品的技术评价体系，以保障细胞治疗产业的持续健康发展。
　　我局将与国家卫生健康委员密切配合，按照各自的职责，规范细胞治疗研究秩序与鼓励技术创新并重，通过建立有效运行的监管体系，完善相关管理制度和技术标准，规范细胞治疗的研发行为，促进细胞治疗科研成果向临床转化，为我国细胞治疗领域健康发展营造良好环境。
　　感谢您对药品监督管理工作的关心和支持。

国家药监局
2019年7月31日

　　联系单位及电话：国家药品监督管理局药品注册管理司 （010）88331019