韩清华委员：

　　您提出的《关于尽快出台罕见病患者组织参与药物研发相关制度的提案》收悉，现我局结合工作职能，对有关提案内容答复如下：

　　2015年国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，2017年中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，5年来，原食药监总局、国家药监局坚决贯彻落实党中央、国务院部署，以鼓励创新为核心，实施了药物临床试验机构备案管理制度、优先审评审批制度等一系列改革措施，为罕见病用药等创新药的审批上市提供了政策支持。

　　一是药品上市注册程序不断完善。国家药监局建立药品加快上市注册制度，支持以临床价值为导向的药物创新。对符合条件的药品注册申请，申请人可以申请适用突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批及特别审批程序。在药品研制和注册过程中，药品监督管理部门及其专业技术机构给予必要的技术指导、沟通交流、优先配置资源、缩短审评时限等政策和技术支持，全面加快罕见病用药等创新药的审批上市。

　　二是临床急需用药可及性更有保障。药品审评审批速度明显加快，在充分沟通交流和保障审评质量的基础上，临床试验申请审批平均用时缩短至50日，优先审评平均审评时长缩短至6个月，罕见病用药、抗癌药等临床急需药品承诺在3个月和6个月内审结，进一步提高了临床用药可及性。

　　三是审评能力水平显著提高。以适应症团队建设及项目管理为中心，优先审评、沟通交流、专家咨询委员会及信息公开相互衔接的审评机制逐步完成；以审评为主导、检查检验为支撑的技术审评体系日臻完善，借鉴国际经验，将审评与核查、检验由“串联”开展优化为各环节“并联”进行；集中受理制度进一步提升了药品注册申请质量；更加科学、严谨、规范的机制体制有效保障了药品审评工作的快速、高效，逐步展现了我国药品技术审评的自信、自立和自强。多个省份已逐步建立职业化检查员队伍，检查设备进一步升级，有效的支撑和保障了监督检查的顺利开展，进一步保障我国上市药品质量。

　　下一步国家药监局将继续以习近平新时代中国特色社会主义思想为统领，以全面落实《药品管理法》《药品注册管理办法》为重点，继续深化药品审评审批制度改革。完善细节，进一步巩固药品改革成效；狠抓落实，持续推进各项改革有序进展；强化协作，积极配合医保部门完善医保政策，支持新药临床应用，全力保障我国罕见病用药等创新药的审批上市，助推我国药品高质量发展。

　　感谢您对药品安全监管工作的关心和支持。

　　国家药监局                

　　2020年9月15日