杨爱明委员：

　　您提出的《关于进一步提高罕见病患者用药可及性和负担性的提案》收悉，现我局结合工作职能，对提案有关内容答复如下：

　　2015年国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，2017年中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，5年来，原食药监总局、国家药监局坚决贯彻落实党中央、国务院部署，以鼓励创新为核心，实施了药物临床试验机构备案管理制度、优先审评审批制度等一系列改革措施，全面推进罕见病治疗药品的研发与上市。

　　一、对罕见病治疗药品实施优先审评审批

　　　为鼓励罕见病治疗药品研发，2016年2月，原食药总局发布《关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见》（食药监药化管〔2016〕19号）并于2017年12月修订实施，对包括罕见病治疗药品在内的18种情形的药品注册申请实施优先审评审批。截至2020年5月29日，我局已将71件治疗罕见病的注册申请（按受理号计）纳入优先审评程序，大幅加快了产品研发和上市的进程。

　　新修订的《药品注册管理办法》加快上市注册程序中也将具有明显临床价值的防治罕见病的创新药和改良型新药纳入到优先审评审批程序。对纳入优先审评审批程序的药品上市许可申请，优先配置资源，安排优先审评审批，其中对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病治疗药品，审评时限由200日缩短为70日。

　　此外，药品审评审批整体速度同样明显加快，在充分沟通交流和保障审评质量的基础上，临床试验申请审批平均用时缩短至50日，罕见病用药、抗癌药等临床急需药品承诺在3个月和6个月内审结，进一步提高了临床用药可及性。

　　二、配合财政部对罕见病治疗药品实施税收优惠

　　按照国务院常务会议要求，为配合财政部开展罕见病治疗药品税收优惠相关工作，我局对照《第一批罕见病目录》，梳理了在我国获准上市的罕见病药品制剂及原料药目录报送财政部。

　　2019年2月，财政部、海关总署、税务总局和国家药监局联合发布《关于罕见病药品增值税政策的通知》，对列入罕见病药品制剂及原料药目录的药品实施税收优惠，鼓励罕见病制药产业发展，降低患者用药成本。近期，第二批罕见病药品制剂及原料药目录也已遴选完成并报送财政部。

　　三、将临床急需境外上市罕见病治疗新药纳入专门通道审评审批

　　按照《关于临床急需境外新药审评审批相关事宜的公告》相关工作程序，我局会同国家卫生健康委组织专家对临床急需境外新药品种进行遴选，经公示后，已先后发布两批临床急需境外新药品种名单，其中包括37个罕见病治疗药品。对列入专门通道的品种，我局积极与相关企业沟通，鼓励在我国提出申报，加快审评审批。

　　目前，已有治疗特发性肺动脉高压的司来帕格片、治疗黏多糖贮积症的依洛硫酸酯酶α、治疗多发性硬化的盐酸芬戈莫德胶囊、治疗高胆固醇血症的依洛尤单抗、治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的依库珠单抗、治疗多发性硬化症的特立氟胺片、治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液、治疗肌萎缩侧索硬化的依达拉奉注射液已经通过该专门通道获批进口。

　　四、进一步做好罕见病治疗药品研发服务与指导

　　为鼓励创新、推动我国药品高质量发展，我局建立了药物研发与技术审评期间的沟通交流机制，在药物研发与注册申请技术审评过程中，申请人可与我局药审中心就关键技术等问题所进行的沟通交流，形成的共识可作为研发和评价的重要参考。

　　此次新修订的《药品注册管理办法》，也进一步充实了鼓励药物研制和创新的内容，结合临床治疗需求实际，参考国际经验，设立突破性治疗药物及附条件批准等加快上市注册通道，对于符合要求纳入到上述加快通道的的罕见病治疗药品将予以相应的支持政策，进一步做好研发服务与指导，加速罕见病治疗药品上市注册。

　　下一步，我局将继续认真贯彻落实国务院常务会议精神，进一步推进第三批临床急需境外新药品种的遴选工作，加快罕见病治疗药品的审评审批。同时强化协作，积极配合相关部门完善医保政策，支持新药临床应用，全力助推我国药品高质量发展。

　　感谢您对药品安全监管工作的关心和支持。

　　国家药监局　　　　

　　2020年9月25日